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Ricercatori del Children's Hospital, Charite, a Berlino in Germania, hanno effettuato uno studio placebo-controllo multicentrico, randomizzato, in doppio cieco per valutare l’efficacia e la sicurezza di 2 dosaggi di Ormone della Crescita nella fibrosi cistica.

Pazienti distrofici con fibrosi cistica ( n = 63 ) sono stati assegnati in modo random per 24 settimane ad uno dei tre bracci di trattamento: Ormone della Crescita ad un dosaggio di 0,11 UI/kg di peso corporeo al giorno, Ormone della Crescita ad un dosaggio di 0,21 UI/kg di peso corporeo al giorno o placebo.

Il trattamento di 24 settimane in doppio cieco è stato seguito da un periodo di trattamento in aperto di 24 settimane.

L’endpoint primario era rappresentato dal cambiamento nel volume espiratorio forzato in un secondo ( FEV1 )in percentuale predetta dal basale. Le misure secondarie di outcome erano l’altezza, il peso e la tolleranza all’esercizio.

L’altezza, la velocità di crescita ed i fattori di crescita ( IGF-1: insulin-like growth factor 1 e IGF BP3: insulin-like growth factor-binding protein 3 ) sono aumentati significativamente in entrambi i gruppi di trattamento, mentre l’incremento di peso non è risultato diverso tra i gruppi trattati con Ormone di Crescita ed il gruppo trattato con placebo.

Una tendenza al miglioramento della capacità vitale forzata ( CVF ) è stata osservata nei pazienti che avevano ricevuto il dosaggio più alto di Ormone della Crescita, mentre il volume respiratorio forzato in un secondo non è cambiato significativamente nei pazienti trattati. Non sono state riscontrate significative differenze nella frequenza o nella gravità degli effetti avversi o nell’incidenza di anomalie nel metabolismo del glucosio.

Questi dati suggeriscono che nei gruppi osservati, la terapia a base di Ormone della Crescita è stata ben tollerata ed ha prodotto effetti metabolici positivi, ma non un miglioramento a breve termine della funzione polmonare nei pazienti con fibrosi cistica. ( Xagena2007 )

Schnabel D et al, Pediatrics 2007;119: e1230-1238

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